El fármaco experimental de Otsuka e Ionis para la ELA alcanza el objetivo principal en un estudio en fase avanzada
22 sept (Reuters) - Otsuka Pharmaceutical e Ionis Pharmaceuticals IONS.O anunciaron el martes que su fármaco experimental había alcanzado el objetivo principal de un estudio en fase avanzada realizado en pacientes con una forma hereditaria rara de esclerosis lateral amiotrófica(ELA).
A continuación se ofrecen más detalles:
El ulefnersen de Otsuka mejoró la función y la supervivencia en comparación con el placebo en pacientes con FUS-ELA, una forma hereditaria rara de la enfermedad que daña las células nerviosas que controlan el movimiento.
Actualmente no existen tratamientos aprobados dirigidos específicamente a la causa genética de la FUS-ELA.
El fármaco también redujo los marcadores relacionados con el daño a las células nerviosas y retrasó la progresión de la enfermedad.
La mayoría de los efectos secundarios fueron leves o moderados, y las empresas afirmaron que el fármaco mostró un perfil de seguridad favorable.
Otsuka e Ionis tienen previsto analizar los resultados con la FDA de EEUU y otras autoridades sanitarias de todo el mundo, mientras exploran posibles vías de aprobación acelerada.
La FUS-ALS provoca una debilidad muscular progresiva que puede dejar a los pacientes incapaces de moverse, hablar, tragar o respirar por sí mismos.
El ulefnersen de Otsuka es un medicamento experimental diseñado para reducir la producción de la proteína FUS relacionada con la enfermedad.
Por otra parte, Otsuka ha puesto en marcha un programa global de acceso temprano para pacientes con FUS-ALS que cumplan los requisitos y no puedan participar en ensayos clínicos, lo que permite a los médicos solicitar el acceso al ulefnersen antes de cualquier posible autorización.
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