BioMarin presenta datos a cinco años que respaldan eficacia duradera de POMBILITI + OPFOLDA en Pompe de inicio tardío

Por Public Technologies
  • BioMarin comunicó datos a cinco años del ensayo fase 3 PROPEL de POMBILITI + OPFOLDA en Pompe de inicio tardío.
  • Los resultados ya se presentaron en el Congreso de la World Muscle Society en Hiroshima, en una sesión de última hora.
  • El seguimiento a largo plazo apuntó a beneficios sostenidos en la función motora, con estabilización relativa de la función pulmonar.
  • La lectura no detectó nuevas señales de seguridad; la mayoría de eventos adversos relacionados fueron manejables, con algunas discontinuaciones por seguridad.


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