Συναλλαγές Ultragenyx Pharmaceutical Inc - RARE CFD

Σχετικά με την Ultragenyx

Η Ultragenyx Pharmaceutical Inc. είναι μια βιοφαρμακευτική εταιρεία, η οποία επικεντρώνεται στον εντοπισμό, την απόκτηση, την ανάπτυξη και την εμπορία νέων προϊόντων για τη θεραπεία σοβαρών σπάνιων και εξαιρετικά σπάνιων γενετικών ασθενειών. Οι θεραπείες και ο αγωγός κλινικού σταδίου της Εταιρείας αποτελούνται από τέσσερις κατηγορίες προϊόντων, όπως βιολογικά φάρμακα, μικρά μόρια, γονιδιακή θεραπεία και υποψήφια προϊόντα νουκλεϊκών οξέων. Τα τέσσερα εγκεκριμένα υποψήφια προϊόντα της Εταιρείας περιλαμβάνουν το Crysvita (burosumab) για τη θεραπεία της X-συνδεδεμένης υποφωσφαταιμίας (XLH) και της οστεομαλακίας που προκαλείται από όγκο (TIO), το Mepsevii (vestronidase alfa) για τη θεραπεία της βλεννοπολυσακχαρίδωσης VII (MPSVII) ή του συνδρόμου Sly, Το Dojolvi (τριεπτανόη) προορίζεται για τη θεραπεία των διαταραχών οξείδωσης λιπαρών οξέων μακράς αλύσου ή LC-FAOD, και το Evkeeza (evinacumab) προορίζεται για τη θεραπεία της ομόζυγης οικογενής υπερχοληστερολαιμίας (HoFH). Τα κλινικά υποψήφια προϊόντα της Εταιρείας περιλαμβάνουν τα DTX401, DTX301, UX143, GTX-102, UX701 και UX053.