Συναλλαγές Stoke Therapeutics, Inc. - STOK CFD

Σχετικά με την Stoke Therapeutics, Inc.

Η Stoke Therapeutics, Inc. είναι μια εταιρεία βιοτεχνολογίας. Επικεντρώνεται στη θεραπεία των υποκείμενων αιτιών σοβαρών γενετικών ασθενειών μέσω της ρύθμισης της έκφρασης πρωτεϊνών. Αναπτύσσει φάρμακα antisense oligonucleotide (ASO) που στοχεύουν το ριβονουκλεϊκό οξύ (RNA) και διαμορφώνουν το μάτισμα πρόδρομου-μεσημβρινού RNA (pre-mRNA) ώστε να ρυθμίζουν την έκφραση πρωτεϊνών όπου χρειάζεται και με την κατάλληλη εξειδίκευση σε σχεδόν φυσιολογικά επίπεδα. Επικεντρώνεται στην ανάπτυξη της πλατφόρμας ιατρικής ακριβείας για τη στόχευση της υποκείμενης αιτίας ενός φάσματος γενετικών ασθενειών στις οποίες ο ασθενής έχει υγιές αντίγραφο ενός γονιδίου και μεταλλαγμένο αντίγραφο που δεν παράγει μια πρωτεΐνη απαραίτητη για την υγεία. Χρησιμοποιεί την τεχνολογική της πλατφόρμα, Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output (TANGO), για να σχεδιάζει ASOs για να ρυθμίζει την έκφραση της πρωτεΐνης από μεμονωμένα γονίδια σε έναν ασθενή. Το υποψήφιο προϊόν της, STK-001, προσφέρεται για τη θεραπεία του συνδρόμου Dravet. Η ερευνητική της πλατφόρμα έχει σχεδιαστεί για την αντιμετώπιση της πρωτεϊνικής ανεπάρκειας.