Συναλλαγές Rocket Pharmaceuticals Inc - RCKT CFD

Σχετικά με την Rocket Pharma

Η Rocket Pharmaceuticals, Inc. είναι μια βιοτεχνολογική εταιρεία κλινικού σταδίου, πολλαπλών πλατφορμών, η οποία επικεντρώνεται στην ανάπτυξη γονιδιακών θεραπειών για σπάνιες και καταστροφικές ασθένειες. Τα προγράμματα της Εταιρείας σε κλινικό στάδιο ex vivo με lentiviral vector (LVV) περιλαμβάνουν: Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I), είναι μια γενετική διαταραχή που προκαλεί δυσλειτουργία του ανοσοποιητικού συστήματος, ανεπάρκεια της πυρουβικής κινάσης (PKD), είναι μια σπάνια αυτοσωμική υπολειπόμενη διαταραχή των ερυθρών αιμοσφαιρίων που οδηγεί σε χρόνια μη-σφαιροκυτταρική αιμολυτική αναιμία, και παιδική κακοήθης οστεοπέτρωση (IMO), είναι μια γενετική διαταραχή που χαρακτηρίζεται από αυξημένη οστική πυκνότητα και οστική μάζα δευτερογενώς λόγω μειωμένης οστικής απορρόφησης.