Σχετικά με την Rhythm Pharma
Η Rhythm Pharmaceuticals, Inc. είναι μια βιοφαρμακευτική εταιρεία εμπορικού σταδίου. Η εταιρεία επικεντρώνεται στην ανάπτυξη θεραπείας για τις γενετικές ασθένειες της παχυσαρκίας, οι οποίες χαρακτηρίζονται από πρώιμη έναρξη, σοβαρή παχυσαρκία και ακόρεστη πείνα (υπερφαγία). Το κύριο υποψήφιο προϊόν της, το IMCIVREE (setmelanotide), είναι ένας ισχυρός υποδοχέας μελανοκορτίνης-4 (MC4R). Το IMCIVREE αναπτύσσεται για τη θεραπεία σπάνιων γενετικών ασθενειών της παχυσαρκίας. Επικεντρώνεται στο μονοπάτι του υποδοχέα μελανοκορτίνης-4 (MC4R), το οποίο είναι υπεύθυνο για τη ρύθμιση του βάρους και της πείνας. Στοχεύει στο μονοπάτι MC4R για την ανάπτυξη θεραπευτικών ουσιών για σπάνιες γενετικές ασθένειες της παχυσαρκίας, συμπεριλαμβανομένης της παχυσαρκίας με ανεπάρκεια προοπιομελανοκορτίνης (POMC), της παχυσαρκίας με ανεπάρκεια υποδοχέα λεπτίνης (LEPR), του συνδρόμου Bardet-Biedl (BBS), σύνδρομο Alstrom, ετεροζυγωτική παχυσαρκία ανεπάρκειας POMC ή LEPR, σύνδρομο Smith-Magenis, παχυσαρκία ανεπάρκειας συνενεργοποιητή στεροειδούς υποδοχέα 1 (SRC1), παχυσαρκία ανεπάρκειας MC4R και παχυσαρκία ανεπάρκειας πρωτεΐνης προσαρμογέα SH2B 1 (SH2B1).