Σχετικά με την PTC Therapeutics
Η PTC Therapeutics, Inc. είναι μια παγκόσμια βιοφαρμακευτική εταιρεία με γνώμονα την επιστήμη. Η εταιρεία επικεντρώνεται στην ανακάλυψη, ανάπτυξη και εμπορία κλινικά διαφοροποιημένων φαρμάκων που παρέχουν οφέλη σε ασθενείς με σπάνιες διαταραχές. Ο αγωγός χαρτοφυλακίου της Εταιρείας περιλαμβάνει διάφορα εμπορικά προϊόντα και υποψήφια προϊόντα σε διάφορα στάδια ανάπτυξης, συμπεριλαμβανομένων των κλινικών, προκλινικών και ερευνητικών και ανακαλυπτικών σταδίων, τα οποία επικεντρώνονται στην ανάπτυξη νέων θεραπειών για πολλούς θεραπευτικούς τομείς, συμπεριλαμβανομένων των σπάνιων ασθενειών και της ογκολογίας. Η Εταιρεία διαθέτει δύο προϊόντα, το Translarna (ataluren) και το Emflaza (deflazacort), για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Duchenne (DMD). Διαθέτει έναν αγωγό υποψήφιων προϊόντων γονιδιακής θεραπείας για σπάνιες μονογονιδιακές ασθένειες που επηρεάζουν το κεντρικό νευρικό σύστημα (ΚΝΣ), συμπεριλαμβανομένου του PTC-AADC για τη θεραπεία της αποκαρβοξυλάσης των αρωματικών L-αμινοξέων (AADC).