Συναλλαγές Lenz Therapeutics Inc - LENZ CFD

Σχετικά με την Graphite Bio, Inc.

Η Graphite Bio, Inc. είναι εταιρεία γονιδιακής επεξεργασίας σε κλινικό στάδιο. Η εταιρεία αναπτύσσει μια νέα κατηγορία θεραπειών για τη θεραπεία μιας σειράς σοβαρών και απειλητικών για τη ζωή ασθενειών. Η πλατφόρμα γονιδιακής επεξεργασίας της Εταιρείας επιτρέπει τη διόρθωση μεταλλάξεων, την αντικατάσταση ολόκληρων γονιδίων που προκαλούν ασθένειες με φυσιολογικά γονίδια ή την εισαγωγή νέων γονιδίων σε προκαθορισμένες, ασφαλείς θέσεις. Το κύριο υποψήφιο προϊόν της Εταιρείας GPH101 είναι μια διαφοροποιημένη προσέγγιση με τη δυνατότητα άμεσης διόρθωσης της μετάλλαξης που προκαλεί τη δρεπανοκυτταρική νόσο (SCD) και αποκατάστασης της φυσιολογικής έκφρασης της αιμοσφαιρίνης ενηλίκων (HgbA). Ο αγωγός της Εταιρείας περιλαμβάνει πολλαπλά προγράμματα, συμπεριλαμβανομένου του προγράμματος γονιδιακής αντικατάστασης, GPH201 για το σύνδρομο X-linked severe combined immunodeficiency syndrome (XSCID), μια σπάνια, απειλητική για τη ζωή ασθένεια όπου πολλαπλές μεταλλάξεις σε ένα μόνο γονίδιο εμποδίζουν τη φυσιολογική λειτουργία του ανοσοποιητικού συστήματος, και το πρόγραμμα στοχευμένης γονιδιακής εισαγωγής, GPH301 για τη νόσο Gaucher, καθώς και πολλαπλά πρόσθετα προγράμματα τόσο σε HSCs όσο και σε άλλους τύπους κυττάρων.