Σχετικά με την Editas Medicine
Η Editas Medicine, Inc. είναι μια εταιρεία γονιδιακής επεξεργασίας σε κλινικό στάδιο. Η εταιρεία επικεντρώνεται στην ανάπτυξη μετασχηματιστικών φαρμάκων γονιδιακής επεξεργασίας για τη θεραπεία μιας σειράς σοβαρών ασθενειών. Έχει αναπτύξει μια πλατφόρμα γονιδιακής επεξεργασίας βασισμένη στην τεχνολογία CRISPR (clustered, regularly interspaced short palindromic repeats). Το CRISPR χρησιμοποιεί ένα σύμπλεγμα πρωτεΐνης-ριβονουκλεϊκού οξέος (RNA) που αποτελείται από ένα ένζυμο, συμπεριλαμβανομένου είτε της πρωτεΐνης CRISPR associated protein 9 (Cas9) είτε του CRISPR from Prevotella and Francisella 1 (Cpf1), που συνδέεται με ένα μόριο RNA-οδηγό σχεδιασμένο να αναγνωρίζει μια συγκεκριμένη αλληλουχία δεοξυριβονουκλεϊκού οξέος (DNA). Η εταιρεία επικεντρώνεται τόσο σε φάρμακα γονιδιακής επεξεργασίας in vivo, στα οποία το φάρμακο εγχέεται ή εγχέεται στον ασθενή για την επεξεργασία των κυττάρων στο εσωτερικό του σώματός του, όσο και σε φάρμακα γονιδιακής επεξεργασίας κυττάρων ex vivo, στα οποία τα κύτταρα επεξεργάζονται με την τεχνολογία της. Τα προγράμματα φαρμάκων γονιδιακής επεξεργασίας της Εταιρείας περιλαμβάνουν τα EDIT-101, EDIT-102, EDIT-103, EDIT-301 και EDIT-202.