Συναλλαγές bluebird bio, Inc. - BLUE CFD

Σχετικά με την bluebird bio, Inc.

Η bluebird bio, Inc. είναι εταιρεία βιοτεχνολογίας. Η εταιρεία επικεντρώνεται κυρίως στην έρευνα, ανάπτυξη και εμπορία γονιδιακών θεραπειών για γενετικές ασθένειες. Τα προγράμματα γονιδιακής θεραπείας της Εταιρείας σε γενετικές ασθένειες περιλαμβάνουν προγράμματα για τη Β-θαλασσαιμία, το υποψήφιο προϊόν LentiGlobin ως θεραπεία για τη δρεπανοκυτταρική νόσο (SCD) και το elivaldogene autotemcel (eli-cel) ως θεραπεία για την εγκεφαλική αδρενολευκοδυστροφία (CALD). Χρησιμοποιεί μια πλατφόρμα lentiviral vector (LVV), σχεδιάζει κατά παραγγελία κάθε μια από τις θεραπείες της για να αντιμετωπίσει την υποκείμενη αιτία της νόσου. Η Εταιρεία αναπτύσσει το lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel) ως εφάπαξ θεραπεία για ασθενείς με SCD, μια γενετική ασθένεια που προκαλείται από μία μόνο μετάλλαξη στο γονίδιο της Β-σφαιρίνης που οδηγεί στην παραγωγή μη φυσιολογικής δρεπανοειδούς αιμοσφαιρίνης (HbS). Το BLA για το betibeglogene autotemcel (beti-cel) αφορά τη Β-θαλασσαιμία σε ασθενείς που λαμβάνουν τακτικές μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC).