Σχετικά με την Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
Η Alnylam Pharmaceuticals, Inc. είναι μια βιοφαρμακευτική εταιρεία. Αναπτύσσει θεραπευτικά προϊόντα που βασίζονται στην παρεμβολή ριβονουκλεϊκών οξέων (RNAi). Ο αγωγός της περιλαμβάνει τέσσερα προϊόντα και πολλαπλά ερευνητικά θεραπευτικά RNAi σε προχωρημένο και πρώιμο στάδιο, τα οποία επικεντρώνονται σε τέσσερις στρατηγικές θεραπευτικές περιοχές (STArs): καρδιομεταβολικές παθήσεις, ηπατικές μολυσματικές παθήσεις και παθήσεις του ΚΝΣ/οφθαλμού. Τα φάρμακά της με βάση το RNAi περιλαμβάνουν τα ONPATTRO (patisiran), GIVLAARI (givosiran), OXLUMO (lumasiran) και Leqvio (inclisiran). Το ONPATTRO είναι ένα ενδοφλέβια χορηγούμενο θεραπευτικό RNAi που στοχεύει στην αμυλοείδωση της τρανσθυρετίνης. Το GIVLAARI χρησιμοποιείται για τη μείωση του επαγόμενου ηπατικού αγγελιοφόρου RNA (mRNA) της συνθάσης του αμινολεβουλινικού οξέος 1, για τη μείωση των τοξινών που σχετίζονται με τις κρίσεις και άλλες εκδηλώσεις της νόσου της οξείας ηπατικής πορφυρίας. Το OXLUMO είναι ένα θεραπευτικό RNAi που στοχεύει την οξειδάση των υδροξυοξέων 1 για τη θεραπεία της πρωτοπαθούς υπεροξαλουρίας τύπου 1. Το Leqvio χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ενηλίκων με υπερχοληστερολαιμία.