交易 bluebird bio, Inc. - BLUE CFD

关于 bluebird bio Inc

bluebird bio, Inc.是一家生物技术公司。 公司主要致力于遗传性疾病基因疗法的研究、开发和商业化。 公司在遗传病方面的基因治疗项目包括B型地中海贫血；LentiGlobin候选产品作为镰状细胞病（SCD）的治疗方法，以及elivaldogene autotemcel（eli-cel）作为脑肾上腺白质营养不良（CALD）的治疗方法。 该公司正在使用慢病毒载体（LVV）平台，定制设计其每一种疗法，以解决疾病的根本原因。 公司正在开发lovotibeglogene autotemcel（lovo-cel），作为SCD患者的一次性治疗，SCD是一种由B-球蛋白基因的单一突变导致产生异常镰状血红蛋白（HbS）的遗传疾病。 betibeglogene autotemcel (beti-cel)的BLA是针对定期接受红细胞（RBC）输血的B型地中海贫血患者。