Comerț Stoke Therapeutics, Inc. - STOK CFD

Despre Stoke Therapeutics, Inc.

Stoke Therapeutics, Inc. este o companie de biotehnologie. Aceasta se concentrează pe tratarea cauzelor care stau la baza bolilor genetice grave prin stimularea expresiei proteinelor. Aceasta dezvoltă medicamente pe bază de oligonucleotide antisens (ASO) care țintesc acidul ribonucleic (ARN) și modulează splicingul ARN precursor-messenger (ARN pre-messenger) pentru a regla expresia proteinelor acolo unde este necesar și cu o specificitate adecvată până la niveluri apropiate de cele normale. Se concentrează pe dezvoltarea platformei de medicină de precizie pentru a viza cauza care stă la baza unui spectru de boli genetice în care pacientul are o copie sănătoasă a unei gene și o copie mutantă care nu reușește să producă o proteină esențială pentru sănătate. Aceasta utilizează platforma sa tehnologică, Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output (TANGO), pentru a proiecta ASO-uri care să stimuleze expresia proteinei prin gene individuale la un pacient. Produsul său candidat, STK-001, este oferit pentru a trata sindromul Dravet. Platforma sa de cercetare este concepută pentru a aborda deficitul de proteine.