Despre Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
Alnylam Pharmaceuticals, Inc. este o companie biofarmaceutică. Aceasta dezvoltă produse terapeutice bazate pe interferența acidului ribonucleic (RNAi). Conducta sa include patru produse și mai multe produse terapeutice RNAi în stadiu avansat și incipient de cercetare, care se concentrează în patru arii terapeutice strategice (STArs): Medicamente genetice; Boli cardio-metabolice; Boli infecțioase hepatice; și Boli ale SNC/Oculare. Medicamentele sale bazate pe ARNi includ ONPATTRO (patisiran), GIVLAARI (givosiran), OXLUMO (lumasiran) și Leqvio (inclisiran). ONPATTRO este un tratament RNAi administrat intravenos care vizează amiloidoza transthyretină. GIVLAARI este utilizat pentru a reduce ARN-ul mesager (ARNm) indus al sintezei 1 a acidului aminolevulinic din ficat, pentru a reduce toxinele asociate cu crizele și alte manifestări patologice ale porfiriei hepatice acute. OXLUMO este un ARNi terapeutic care vizează hidroxiacidul oxidază 1 pentru tratamentul hiperoxaluriei primare de tip 1. Leqvio este utilizat pentru tratamentul adulților cu hipercolesterolemie.
Ultimele articole despre acțiuni
