Comerț Ultragenyx Pharmaceutical Inc - RARE CFD

Despre Ultragenyx

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. este o companie biofarmaceutică, care se concentrează pe identificarea, achiziția, dezvoltarea și comercializarea de produse noi pentru tratamentul bolilor genetice rare și ultra rare grave. Terapiile și portofoliul de produse în stadiu clinic ale companiei constau în patru categorii de produse, cum ar fi produse biologice, molecule mici, terapie genică și produse candidate din acizi nucleici. Cele patru produse candidate aprobate ale Companiei includ Crysvita (burosumab) este pentru tratamentul hipofosfatemiei legate de X (XLH), și a osteomalaciei induse de tumori (TIO); Mepsevii (vestronidază alfa) este pentru tratamentul mucopolizaharidozei VII (MPSVII) sau a sindromului Sly; Dojolvi (triheptanoin) este destinat tratamentului tulburărilor de oxidare a acizilor grași cu lanț lung sau LC-FAOD, iar Evkeeza (evinacumab) este destinat tratamentului hipercolesterolemiei familiale homozigote (HoFH). Printre produsele clinice candidate ale companiei se numără DTX401, DTX301, UX143, GTX-102, UX701 și UX053.