Despre Sarepta Therapeutics, Inc.
Sarepta Therapeutics, Inc. este o companie biofarmaceutică în stadiu comercial. Compania se concentrează pe ajutorarea pacienților prin descoperirea și dezvoltarea de produse terapeutice care vizează acidul ribonucleic (ARN), terapia genică și alte modalități terapeutice genetice pentru tratamentul bolilor rare. Compania dezvoltă candidați terapeutici pentru o serie de boli și tulburări, inclusiv distrofia musculară Duchenne (Duchenne), distrofiile musculare de centură (Limb-girdle muscular dystrophies) și alte tulburări neuromusculare și ale sistemului nervos central (CNS). Comercializează trei produse, precum EXONDYS 51 (eteplirsen) injectabil, VYONDYS 53 (golodirsen) injectabil și AMONDYS 45 (casimersen) injectabil. Aceste produse comerciale sunt indicate pentru tratamentul bolii Duchenne la pacienții care au o mutație confirmată a genei distrofinei care se pretează la omiterea exonului 51, exonului 53 și exonului 45. Portofoliul său include peste 40 de programe aflate în diferite stadii de descoperire, dezvoltare preclinică și clinică.
Ultimele articole despre acțiuni
