Comerț Lenz Therapeutics Inc - LENZ CFD

Despre Graphite Bio, Inc.

Graphite Bio, Inc. este o companie de editare genetică în stadiu clinic. Compania dezvoltă o nouă clasă de terapii pentru a vindeca o serie de boli grave și amenințătoare de viață. Platforma de editare genetică a companiei permite corectarea mutațiilor, înlocuirea unor întregi gene cauzatoare de boli cu gene normale sau inserarea de noi gene în locații predeterminate și sigure. Principalul produs candidat al Companiei, GPH101, reprezintă o abordare diferențiată cu potențialul de a corecta în mod direct mutația care provoacă boala celulelor secerătoare (SCD) și de a restabili expresia normală a hemoglobinei adulte (HgbA). Proiectul companiei include mai multe programe, inclusiv programul său de înlocuire a genelor, GPH201 pentru sindromul de imunodeficiență combinată severă legată de X (XSCID), o boală rară, care pune în pericol viața, în care multiple mutații într-o singură genă împiedică funcționarea normală a sistemului imunitar, și programul de inserție a genelor țintite, GPH301 pentru boala Gaucher, precum și mai multe programe suplimentare atât în CSH, cât și în alte tipuri de celule.