更新版 1-Disc Medicine後期臨床試驗成功，為“陽光過敏”藥片獲批鋪平道路

Padmanabhan Ananthan

路透10月19日 - Disc Medicine公司（IRON.O）周一表示，其用於治療一種罕見病的試驗性藥片幫助患者在陽光下度過更長時間且無痛感，受此消息提振，該公司股價在早盤交易中飆升35%。

此次後期臨床試驗的成功，為Disc公司重新提交比托佩汀（bitopertin）的申請鋪平了道路。此前，美國食品藥品監督管理局（FDA）於今年早些時候駁回了(link)該藥物的申請。Disc計劃於年底前提交新數據，以支持該藥物有望於2027年年中左右獲批並上市。

當時，FDA指出患者原卟啉水平的降低與其對陽光的耐受性之間缺乏明確的關聯。

比托佩汀正在研發中，用於治療紅細胞生成性原卟啉症（EPP），這是一種遺傳性血液疾病，患者血液中會積聚一種名為原卟啉IX（PPIX）的物質，導致患者對陽光極其敏感，暴露于陽光下會引發疼痛的皮膚反應。

“我們認為，這些主要研究結果的廣度和一致性，使得該藥物獲批的可能性幾乎已無懸念，”Truist分析師丹妮爾·布里爾表示。

在這項入組了183名12歲及以上患者的臨床試驗中，服用比托佩汀的患者其PPIX水平較安慰劑組降低了41.4%。在治療的第六個月，他們在陽光下無痛活動時間每月增加了12.2小時。

該藥物還顯著減少了光毒性反應的發生次數，即由光線引發的疼痛性皮膚反應。

“這些結果標誌著EPP領域取得了一項重大的科學進展……我預計這些結果將永久性地改變該領域藥物研發的重點，”首席執行官約翰·奎塞爾在電話會議上表示。

目前，EPP患者主要通過 避免日曬或使用Clinuvel製藥公司生產的 CUV.AX 植入劑“Scenesse” 來控制病情 。

BMO分析師預計，比托佩汀的峰值銷售額將達到17億美元，並預計已通過FDA擴大準入計劃接受治療的患者將率先採用該藥物。

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