更新 1-美國食品藥品監督管理局（FDA）正在調查諾華基因療法相關的腫瘤風險

路透社蘇黎世11月7日 - 美國食品和藥物管理局（FDA）周五表示，正在調查諾華公司 NOVN.S 基因療法“Zolgensma”是否存在與腫瘤形成（包括惡性腫瘤）相關的風險。

這家瑞士製藥公司當天早些時候披露了兩例病例，其中兒童體內的腫瘤顯示出與該基因療法藥物存在關聯的跡象，該藥物用於治療2歲以下患有脊髓性肌萎縮症的患者。

諾華表示，自該療法於2019年首次獲批以來，該公司共收到9份關於曾接受佐爾根斯馬治療的患者出現腫瘤的報告。

該製藥公司擁有兩種用於治療脊髓性肌萎縮症的獨立基因療法。

其中一種是“佐爾根斯馬”，通過靜脈輸注給藥，用於治療2歲以下的小兒患者。

另一種是“伊特維斯馬”，通過鞘內注射給藥，用於治療2歲及以上成人和兒童患者。

FDA表示，就其獲批適應症而言，佐爾根斯馬和伊特維斯馬的總體獲益仍大於潛在風險，但鑒於該風險，該機構正在評估是否應採取監管措施。

該機構表示，目前尚未收到有關諾華公司伊特維斯馬給藥後出現腫瘤的報告，該藥物於去年獲批用於治療患有罕見肌肉疾病的患者。

佐爾根斯馬利用經過改造的病毒將一個可正常工作的基因拷貝送入細胞。該公司表示，在其中兩例病例中，醫生發現證據表明，治療中使用的載體將其遺傳物質插入到了患者自身的DNA中。

這些發現表明腫瘤與諾華公司確認已對6,000多名兒童實施的這種一次性療法之間可能存在關聯。此前，患者權益倡導者曾抱怨諾華公司遲遲未披露相關病例信息。

這家總部位於巴塞爾的公司表示，已就這兩起病例及時且恰當地通知了衛生主管部門，且佐爾根斯馬的處方信息中已包含腫瘤的潛在風險。

患者權益組織“SMA Europe”曾敦促諾華公司提供有關已知情況、不確定因素以及這些情況可能對已接受治療的兒童產生何種影響的信息。

諾華在聲明中未透露這兩例新病例的具體發生地點。

歐洲藥品管理局（EMA）未立即回應路透社的置評請求。

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