Comerț Q32 Bio Inc - QTTB CFD

Despre Homology Medicines

Homology Medicines, Inc. este o companie de medicamente genetice în stadiu clinic. Compania se concentrează asupra pacienților care suferă de boli genetice rare prin vindecarea cauzei de bază a bolii. Platforma sa este concepută pentru a utiliza vectorii săi de virus adeno-asociați derivați din celule stem hematopoietice umane (AAVHSC), pentru a furniza medicamente genetice cu administrare unică in vivo, fie prin terapie genică, fie prin editare genetică fără nucleaze, pentru o serie de afecțiuni genetice. Setul său variat de AAVHSC îi permite să vizeze, printr-o singură injecție, o serie de țesuturi relevante pentru boli, inclusiv ficatul, sistemul nervos central (SNC), sistemul nervos periferic (SNP), măduva osoasă, mușchii și ochii. Principalul său produs candidat, HMI-102, este o terapie genică pentru tratamentul adulților cu fenilcetonurie (PKU). Celelalte produse candidate pentru dezvoltarea terapiei genice pentru tratamentul bolilor de stocare lizozomială sunt HMI-203, pentru tratamentul mucopolizaharidozei de tip II (MPS II) și HMI-202.