Ultragenyx: EMA validiert Zulassungsantrag für Gentherapie gegen MPS IIIA

Von Public Technologies06:00 (UTC), 2 Oktober 2026 Aktualisiert

Ultragenyx: EMA validiert Zulassungsantrag für die Gentherapie rebisufligene etisparvovec gegen MPS IIIA (Sanfilippo Typ A).
Validierung startet die formale wissenschaftliche Prüfung; keine Aussage zu Sicherheit, Wirksamkeit oder späterer Marktzulassung.
Therapie unter EU-Joint-Clinical-Assessment-Rahmen; zusätzlicher Schritt im europäischen Zugangspfad für neue Therapien.
EMA erteilte PRIME-Status und Orphan-Drug-Designation; regulatorische Unterstützung für schwere, seltene Erkrankungen.
Parallel laufende Gespräche mit MHRA und SFDA zur möglichen geografischen Expansion.

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