Sarepta meldet: ELEVIDYS zeigt bei 8- bis 12-jährigen Duchenne-Patienten über zwei Jahre funktionellen Nutzen gegenüber externer Kontrollgruppe

• Sarepta Therapeutics Inc. präsentierte am World Muscle Society-Kongress 2026 neue Studiendaten zu ELEVIDYS bei Duchenne-Muskeldystrophie.
• Bei ambulanten Patienten im Alter von 8 bis 12 Jahren zeigten sich über zwei Jahre anhaltende, klinisch relevante Funktionsvorteile gegenüber externen Vergleichsdaten.
• In einer separaten Analyse bei 2- bis unter 3-Jährigen wurde eine robuste Expression des Mikro-Dystrophins kurz nach der Infusion nachgewiesen.
• Das Sicherheitsprofil blieb in den Auswertungen konsistent; neue Sicherheitssignale wurden nicht beobachtet.

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