FDA legt laut Insidern das Gutscheinprogramm des Kommissars für beschleunigte Arzneimittelprüfungen auf Eis

- von Patrick Wingrove und Yasmeen Abutaleb

NEW YORK, 12. Nov (Reuters) - Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat die während der Trump-Regierung vom ehemaligen Kommissar Marty Makary ins Leben gerufene Initiative zur beschleunigten Arzneimittelprüfung auf Eis gelegt, wie aus sechs mit der Angelegenheit vertrauten Insidern und internen Dokumenten hervorgeht.

Das im Juni 2025 gestartete „National Priority Voucher“-Programm des Kommissars zielte darauf ab, die Fristen für die Arzneimittelzulassung auf nur ein bis zwei Monate zu verkürzen – und zwar für Therapien, die nationale Prioritäten betreffen, wie zum Beispiel dringende, bislang ungedeckte Gesundheitsbedürfnisse. Kritiker wiesen jedoch auf eine mögliche Vorzugsbehandlung von Unternehmen hin, die den Forderungen von Präsident Donald Trump (link) nachkommen, beispielsweise durch das Angebot von Arzneimitteln zu niedrigeren Preisen.

Einst als mutige Lösung für die US-Arzneimittelregulierung angepriesen, ist das Programm ins Stocken geraten und bietet einen eindringlichen Einblick in das interne Chaos, die internen Machtkämpfe und den Mangel an stabiler Führung, unter denen die FDA leidet, die seit Mai ohne Kommissar ist.

Von den 22 Medikamenten, für die ein Gutschein ausgestellt wurde, sind ein Dutzend zugelassen worden, darunter fünf seit Makarys Ausscheiden aus der FDA im Mai. Bei mehreren Medikamenten beschleunigte das Programm die Zulassung um acht Monate oder mehr.

Seit Makarys Weggang hat jedoch kein neues Medikament mehr einen Gutschein erhalten, und ein wesentlicher Bestandteil des Programms – ein Exekutivrat aus politischen Beauftragten, der die Arzneimittelprüfungen beaufsichtigte und eine zentrale Rolle bei der Beschleunigung der Zulassungen spielte – ist laut internen Dokumenten inaktiv geworden.

Details zur Einstellung des Gutscheinprogramms wurden bisher noch nicht veröffentlicht.

Das Pilotprojekt hatte heftige Kritik von Regulierungsexperten wegen der gezielten Auswahl der Medikamente und der Zusammensetzung des Gremiums auf sich gezogen, dem unter anderem die ehemalige amtierende Direktorin des Zentrums für Arzneimittel, Tracy Beth Hoeg, und der ehemalige Leiter der Abteilung für Biologika, Vinay Prasad, angehörten. Beide haben die FDA Anfang dieses Jahres verlassen.

Ein mit dem Vorgang vertrauter Insider sagte, die Unternehmensleitung der FDA habe den Unternehmen mitgeteilt, dass die Behörde das Programm nicht weiter vorantreibe, Anträge jedoch weiterhin entgegennehme. Wenn Unternehmen diese einreichen, würden sie nicht weiterbearbeitet, sagte er.

Rich Danker, ehemaliger Staatssekretär im Ministerium für Gesundheit und Soziales (HHS), erklärte, die Initiative werde stillschweigend auslaufen, und verwies dabei auf den Weggang des obersten Verantwortlichen des Programms. Es seien keine neuen Gutscheine mehr vergeben worden, sagte er.

HHS-Sprecherin Emily Hilliard erklärte, das Pilotprojekt laufe weiter und die FDA werte derzeit die Rückmeldungen einer öffentlichen Anhörung vom Juni dazu aus, um den Rahmen zu verfeinern.

Die Behörde reagierte nicht auf Anfragen nach einer Stellungnahme zum Ausscheiden des Programmleiters oder dazu, ob ein neuer Programmkoordinator ernannt worden sei.

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„DAS SCHLECHTESTE AUS BEIDEN WELTEN“

Holly Fernandez Lynch, Professorin für Gesundheitspolitik an der University of Pennsylvania, bezeichnete das Programm als „das Schlimmste aus beiden Welten“, da es ernsthafte Risiken politischer Einflussnahme mit einem potenziell begrenzten praktischen Nutzen verbinde, da viele Medikamente möglicherweise für andere beschleunigte Prüfverfahren in Frage gekommen wären.

Während der öffentlichen Anhörung zum Pilotprojekt im Juni kritisierte der ehemalige FDA-Manager Peter Lurie das Programm dafür, dass es Prüfungsentscheidungen an politische Amtsträger abtrete, durch verkürzte Fristen die Verbrauchersicherheit gefährde und es an Transparenz mangele – und schloss sich damit anderen medizinischen Experten, Patientenverbänden und Vertretern der Industrie an.

Die Prüfung des Diabetesmedikaments „Tzield“ von Sanofi SASY.PA ist ein Beispiel für die Rolle, die der Rat im Zulassungsverfahren spielte. Hoeg, die mit der Bewertung der Empfehlung des primären Prüfungsteams beauftragt war, verweigerte ihre Zustimmung zu dem Medikament. Bei drei separaten Sitzungen des Exekutivrats zwischen Oktober 2025 und April brachte sie wiederholt Sicherheitsbedenken vor.

Nachdem sie und Makary ausgeschieden waren, erteilten die Mitarbeiter der Behörde im Juni rasch eine beschleunigte Zulassung.

Hoeg, eine Sportmedizinerin, die sich gegen COVID-19-Impfstoffe und Pandemimaßnahmen aussprach, erklärte gegenüber Reuters, sie habe Bedenken, dass Kindern Tzield verschrieben werde, da eine klinische Studie gezeigt habe, dass der Nutzen im Vergleich zu den Sicherheitsrisiken des Produkts „höchstens minimal“ sei.

Sanofi erklärte, die FDA sei zu dem Schluss gekommen, dass der Nutzen des Medikaments die Risiken überwiege, und habe ihre wissenschaftliche Begründung in einem öffentlichen Memo dargelegt.

Kritiker wiesen auf Vergütungen hin, die an Unternehmen gewährt wurden, die mit dem Weißen Haus Vereinbarungen zur Preisgestaltung von Medikamenten getroffen hatten, darunter Eli Lilly LLY.N und Novo Nordisk NOVOb.CO. Die deutsche Merck KGaA MRCG.DE teilte im August mit, dass sie im Rahmen ihrer diesjährigen Vereinbarung mit der Regierung über Arzneimittelpreise einen Gutschein für ihr Fertilitätsmedikament Pergoveris erhalten habe.

Lilly, Novo und die Merck KGaA lehnten eine Stellungnahme ab.

VOUCHER-ARZNEIMITTEL KOMMEN OHNE PRÜFUNG DURCH DEN RAT WEITER

Von den beiden jüngsten Gutscheinanträgen für neue Arzneimittel, die seit Makarys Ausscheiden genehmigt wurden – Mercks MRK.N Cholesterinpräparat „Lipfendra“ und Revolution Medicines’ RVMD.O Medikament gegen Bauchspeicheldrüsenkrebs „Rasonque“ – wurde laut Unterlagen keiner vom Exekutivrat geprüft. „Rasonque“ wurde in einem für bahnbrechende Krebstherapien typischen zügigen Verfahren unter Verwendung der bereits bestehenden onkologischen Prüfmechanismen der Behörde zugelassen.

Trotz einer vielbeachteten Präsentation im Oval Office zusammen mit dem CEO des Unternehmens im vergangenen Jahr, bei der neue Initiativen zur Fruchtbarkeitsbehandlung angepriesen wurden, ist das angeblich priorisierte Pergoveris von Merck KGaA drei Monate, nachdem die FDA den endgültigen Antrag nach einer achtmonatigen fortlaufenden Prüfung angenommen hatte, immer noch nicht zugelassen.

Merck KGaA und Revolution lehnten eine Stellungnahme zum Prüfungsverfahren ab, während das US-amerikanische Unternehmen Merck nicht auf eine Anfrage nach einer Stellungnahme reagierte.

Für die neun Medikamente, die noch im Programm sind, haben die festangestellten Wissenschaftler der FDA die Überwachung der Prüfzeitpläne wieder aufgenommen, wie zwei Insidern angaben.

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