Experimentelles ALS-Medikament von Otsuka und Ionis erreicht Hauptziel in Spätphasenstudie
22. Sep (Reuters) - Otsuka Pharmaceutical und Ionis Pharmaceuticals IONS.O gaben am Dienstag bekannt, dass ihr Prüfpräparat das Hauptziel einer Studie im späten Entwicklungsstadium bei Patienten mit einer seltenen erblichen Form der amyotrophen Lateralsklerose, kurz ALS, erreicht hat.
Hier sind weitere Details:
Otsukas Wirkstoff Ulefnersen verbesserte im Vergleich zu Placebo die Funktionsfähigkeit und die Überlebensdauer bei Patienten mit FUS-ALS, einer seltenen erblichen Form der Erkrankung, bei der die für die Bewegung zuständigen Nervenzellen geschädigt werden.
Derzeit gibt es keine zugelassenen Therapien, die gezielt auf die genetische Ursache von FUS-ALS abzielen.
Das Medikament reduzierte zudem Marker, die mit einer Schädigung der Nervenzellen in Verbindung stehen, und verzögerte das Fortschreiten der Erkrankung.
Die meisten Nebenwirkungen waren leicht oder mittelschwer, und die Unternehmen gaben an, dass das Medikament ein günstiges Sicherheitsprofil aufwies.
Otsuka und Ionis planen, die Ergebnisse mit der US-amerikanischen FDA und anderen Gesundheitsbehörden weltweit zu erörtern, um mögliche Wege für eine beschleunigte Zulassung zu beschreiten.
FUS-ALS verursacht eine fortschreitende Muskelschwäche, die dazu führen kann, dass Patienten sich nicht mehr selbstständig bewegen, sprechen, schlucken oder atmen können.
Ulefnersen von Otsuka ist ein experimentelles Medikament, das darauf abzielt, die Produktion des mit der Krankheit in Verbindung stehenden FUS-Proteins zu reduzieren.
Unabhängig davon hat Otsuka ein globales Early-Access-Programm für geeignete FUS-ALS-Patienten gestartet, die nicht an klinischen Studien teilnehmen können. Dieses ermöglicht es Ärzten, bereits vor einer möglichen Zulassung den Zugang zu Ulefnersen zu beantragen.
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