Dyne Therapeutics veröffentlicht Einjahresdaten aus Phase-1/2-Studie ACHIEVE zu Z-Basivarsen bei DM1 und sieht Funktionsverbesserungen

• Dyne Therapeutics kündigt zusätzliche Einjahresdaten aus der Phase-1/2-Studie ACHIEVE zu Z-Basivarsen bei DM1 an; Präsentation läuft.
• Die Auswertungen zeigen anhaltende funktionelle Verbesserungen gegenüber Ausgangswert; Vorteile auch gegenüber Placebo und einer passenden Krankheitsverlaufs-Kohorte.
• Video-Handöffnungszeit stützt sich erneut als früher Hinweis auf klinischen Nutzen; Verbesserung zeigte sich bereits nach sechs Monaten.
• Topline-Daten der registrationalen Erweiterungskohorte werden im ersten Quartal 2027 erwartet; Ziel ist ein Antrag auf beschleunigte US-Zulassung im dritten Quartal 2027.
• Das Sicherheitsprofil bleibt günstig; keine behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse gemeldet.

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