BioMarin legt Fünfjahresdaten aus Phase-3-PROPEL-Studie zu POMBILITI plus OPFOLDA bei spät einsetzendem Morbus Pompe vor

Von Public Technologies15:01 (UTC), 2 Oktober 2026 Aktualisiert

BioMarin Pharmaceutical Inc. präsentierte am World Muscle Society Kongress neue Langzeitdaten aus der PROPEL-Studienerweiterung zu POMBILITI und OPFOLDA.
Die Auswertung zeigt über mehrere Jahre anhaltende klinische Wirkung bei später Pompe-Krankheit, mit stabilisierten zentralen Funktionsparametern.
Das Sicherheitsprofil blieb über die Langzeitbeobachtung konsistent; es traten keine neuen sicherheitsrelevanten Signale auf.
Ein Teil der Teilnehmenden brach die Behandlung wegen Nebenwirkungen ab, darunter einzelne schwerwiegende Ereignisse.

Disclaimer: This news brief was created by Public Technologies (PUBT) using generative artificial intelligence. While PUBT strives to provide accurate and timely information, this AI-generated content is for informational purposes only and should not be interpreted as financial, investment, or legal advice. BioMarin Pharmaceutical Inc. published the original content used to generate this news brief via PR Newswire (Ref. ID: 202610021100PR_NEWS_USPR_____SF62144) on October 02, 2026, and is solely responsible for the information contained therein.