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Alnylams Brezosiran senkt mutiertes Huntingtin in Phase-1b-Studie um 60 bis 64 Prozent

Von Public Technologies
  • Alnylam meldet positive erste Phase-1b-Ergebnisse für Brezosiran (ALN-HTT02) zur Behandlung der Huntington-Krankheit.
  • In der höchsten untersuchten Dosisgruppe sank mutiertes Huntingtin im Nervenwasser nach drei Monaten durchschnittlich um 60–64 Prozent, maximal um 83 Prozent.
  • Bei bis zu zwölf Monaten Nachbeobachtung zeigte sich ein ermutigendes Sicherheitsprofil ohne dosisabhängige Zunahme von Entzündungsmarkern oder Hinweisen auf Nervenschäden.
  • Die anhaltende Huntingtin-Senkung deutet auf das Potenzial für eine zweimal jährliche Dosierung hin.
  • Eine placebokontrollierte zulassungsrelevante Studie zur Verlangsamung des Krankheitsverlaufs soll 2027 starten, vorbehaltlich regulatorischer Abstimmung.


Disclaimer: This news brief was created by Public Technologies (PUBT) using generative artificial intelligence. While PUBT strives to provide accurate and timely information, this AI-generated content is for informational purposes only and should not be interpreted as financial, investment, or legal advice. Alnylam Pharmaceuticals Inc. published the original content used to generate this news brief via Business Wire (Ref. ID: 20261023812467) on October 23, 2026, and is solely responsible for the information contained therein.