关于 Krystal Biotech Inc.
Krystal Biotech, Inc.是一家处于临床阶段的生物技术公司,专注于治疗严重罕见疾病的可重用基因传递。 公司利用其基于工程化单纯疱疹病毒1型(HSV-1)的平台,创建了向多个器官系统中的相关细胞传递治疗性转基因的载体。 公司的基因治疗候选产品正在进行B-VEC、KB105、KB301、KB104、KB407和KB408的临床前研究和临床试验。 公司的KB104是为了治疗Netherton综合症,这是一种严重的鱼鳞病,是一种遗传性皮肤病,与增厚的鳞状皮肤有关,以慢性皮肤炎症、瘙痒和脱水为特征。
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