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关于 Ionis Pharmaceuticals Inc

Ionis Pharmaceuticals, Inc.从事发现和开发核糖核酸（RNA）靶向治疗药物。 公司主要专注于我们的心血管和神经病学专营权。 其产品包括SPINRAZA、TEGSEDI和WAYLIVRA。 SPINRAZA用于治疗所有年龄段的脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患者，这是一种进行性的、衰弱的、往往是致命的遗传性疾病。 TEGSEDI用于治疗由遗传性转甲状腺素（TTR）、淀粉样变（hATTR）引起的多发性神经病患者，这是一种衰弱的、进行性的和致命的疾病。 WAYLIVRA是一种反义药物，适用于成年患者的饮食辅助治疗。 公司有六种以上的药物处于III期研究中，涉及八个适应症，其中包括Eplontersen (TTR)、Olezarsen (ApoC-III)、Donidalorsen (PKK)、ION363 (FUS)、Pelacarsen (Apo(a)) 和Tofersen (SOD1)。 其正在开发的心血管药物包括Eplontersen、Olezarsen、Pelacarsen、ION449（PCSK9）、Fesomersen和IONIS-AGT-LRx。