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BioMarin Pharmaceutical Inc是一家生物技术公司。 公司为患有严重和危及生命的罕见疾病和医疗条件的人开发和商业化疗法。 公司的产品组合包括用于治疗各种疾病的商业产品以及多种临床和临床前候选产品。 公司的商业产品包括Aldurazyme(拉尼酶)、Brineura(cerliponase alfa)、Kuvan(sapropterin dihydrochloride)、Naglazyme(galsulfase)、Palynziq(pegvalias-pqpz)、Vimizim(elosulfase alpha)和Voxzogo(vosoritide)。 公司的管线包括治疗严重血友病A的Valoctocogene Roxaparvovec、治疗软骨病的Vosoritide、治疗苯丙酮尿症(PKU)的BMN 307和治疗遗传性血管性水肿(HAE)的BMN 331。
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