更新版 1-Disc Medicine后期临床试验成功，为“阳光过敏”药片获批铺平道路

Padmanabhan Ananthan

路透10月19日 - Disc Medicine公司（IRON.O）周一表示，其用于治疗一种罕见病的试验性药片帮助患者在阳光下度过更长时间且无痛感，受此消息提振，该公司股价在早盘交易中飙升35%。

此次后期临床试验的成功，为Disc公司重新提交比托佩汀（bitopertin）的申请铺平了道路。此前，美国食品药品监督管理局（FDA）于今年早些时候驳回了(link)该药物的申请。Disc计划于年底前提交新数据，以支持该药物有望于2027年年中左右获批并上市。

当时，FDA指出患者原卟啉水平的降低与其对阳光的耐受性之间缺乏明确的关联。

比托佩汀正在研发中，用于治疗红细胞生成性原卟啉症（EPP），这是一种遗传性血液疾病，患者血液中会积聚一种名为原卟啉IX（PPIX）的物质，导致患者对阳光极其敏感，暴露于阳光下会引发疼痛的皮肤反应。

“我们认为，这些主要研究结果的广度和一致性，使得该药物获批的可能性几乎已无悬念，”Truist分析师丹妮尔·布里尔表示。

在这项入组了183名12岁及以上患者的临床试验中，服用比托佩汀的患者其PPIX水平较安慰剂组降低了41.4%。在治疗的第六个月，他们在阳光下无痛活动时间每月增加了12.2小时。

该药物还显著减少了光毒性反应的发生次数，即由光线引发的疼痛性皮肤反应。

“这些结果标志着EPP领域取得了一项重大的科学进展……我预计这些结果将永久性地改变该领域药物研发的重点，”首席执行官约翰·奎塞尔在电话会议上表示。

目前，EPP患者主要通过 避免日晒或使用Clinuvel制药公司生产的 CUV.AX 植入剂“Scenesse” 来控制病情 。

BMO分析师预计，比托佩汀的峰值销售额将达到17亿美元，并预计已通过FDA扩大准入计划接受治疗的患者将率先采用该药物。

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