更新 1-美国食品药品监督管理局（FDA）正在调查诺华基因疗法相关的肿瘤风险

路透社苏黎世11月7日 - 美国食品和药物管理局（FDA）周五表示，正在调查诺华公司 NOVN.S 基因疗法“Zolgensma”是否存在与肿瘤形成（包括恶性肿瘤）相关的风险。

这家瑞士制药公司当天早些时候披露了两例病例，其中儿童体内的肿瘤显示出与该基因疗法药物存在关联的迹象，该药物用于治疗2岁以下患有脊髓性肌萎缩症的患者。

诺华表示，自该疗法于2019年首次获批以来，该公司共收到9份关于曾接受佐尔根斯马治疗的患者出现肿瘤的报告。

该制药公司拥有两种用于治疗脊髓性肌萎缩症的独立基因疗法。

其中一种是“佐尔根斯马”，通过静脉输注给药，用于治疗2岁以下的小儿患者。

另一种是“伊特维斯马”，通过鞘内注射给药，用于治疗2岁及以上成人和儿童患者。

FDA表示，就其获批适应症而言，佐尔根斯马和伊特维斯马的总体获益仍大于潜在风险，但鉴于该风险，该机构正在评估是否应采取监管措施。

该机构表示，目前尚未收到有关诺华公司伊特维斯马给药后出现肿瘤的报告，该药物于去年获批用于治疗患有罕见肌肉疾病的患者。

佐尔根斯马利用经过改造的病毒将一个可正常工作的基因拷贝送入细胞。该公司表示，在其中两例病例中，医生发现证据表明，治疗中使用的载体将其遗传物质插入到了患者自身的DNA中。

这些发现表明肿瘤与诺华公司确认已对6,000多名儿童实施的这种一次性疗法之间可能存在关联。此前，患者权益倡导者曾抱怨诺华公司迟迟未披露相关病例信息。

这家总部位于巴塞尔的公司表示，已就这两起病例及时且恰当地通知了卫生主管部门，且佐尔根斯马的处方信息中已包含肿瘤的潜在风险。

患者权益组织“SMA Europe”曾敦促诺华公司提供有关已知情况、不确定因素以及这些情况可能对已接受治疗的儿童产生何种影响的信息。

诺华在声明中未透露这两例新病例的具体发生地点。

欧洲药品管理局（EMA）未立即回应路透社的置评请求。

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