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关于 Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

Alnylam Pharmaceuticals, Inc.是一家生物制药公司。 它正在开发基于核糖核酸干扰（RNAi）的治疗方法。 它的管线包括四个产品和多个后期和早期研究RNAi疗法，集中在四个战略治疗领域（STArs）。 遗传药物；心脏-代谢疾病；肝脏传染病；以及中枢神经系统/眼部疾病。 其基于RNAi的药物包括ONPATTRO（patisiran）、GIVLAARI（givosiran）、OXUMO（lumasiran）和Leqvio（inclisiran）。 ONPATTRO是一种静脉注射的RNAi疗法，目标是转甲状腺素淀粉样变性。 GIVLAARI用于减少诱导肝脏氨基乙酰丙酸合成酶1信使RNA（mRNA），以减少与急性肝性卟啉症的发作和其他疾病表现有关的毒素。 OXLUMO是一种针对羟基酸氧化酶1的RNAi疗法，用于治疗原发性高草酸尿症1型。 Leqvio用于治疗成人高胆固醇血症。