Négociation Stoke Therapeutics, Inc. - STOK CFD

À propos de Stoke Therapeutics, Inc.

Stoke Therapeutics, Inc. est une société de biotechnologie. Elle se concentre sur le traitement des causes sous-jacentes des maladies génétiques graves en régulant à la hausse l'expression des protéines. Elle développe des médicaments à base d'oligonucléotides antisens (ASO) qui ciblent l'acide ribonucléique (ARN) et modulent l'épissage de l'ARN précurseur-messager (ARN pré-messager) pour réguler l'expression des protéines là où cela est nécessaire et avec une spécificité appropriée jusqu'à des niveaux proches de la normale. Elle se concentre sur le développement de la plateforme de médecine de précision pour cibler la cause sous-jacente d'un spectre de maladies génétiques dans lesquelles le patient a une copie saine d'un gène et une copie mutée qui ne produit pas une protéine essentielle à la santé. Elle utilise sa plateforme technologique, TANGO (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output), pour concevoir des ASO afin d'augmenter l'expression de protéines par des gènes individuels chez un patient. Son produit candidat, STK-001, est proposé pour traiter le syndrome de Dravet. Sa plateforme de recherche est conçue pour traiter les carences en protéines.