À propos de Sarepta Therapeutics, Inc.
Sarepta Therapeutics, Inc. est une société biopharmaceutique en phase de commercialisation. La société se concentre sur l'aide aux patients par la découverte et le développement de thérapies ciblées par l'acide ribonucléique (ARN), la thérapie génique et d'autres modalités thérapeutiques génétiques pour le traitement de maladies rares. Elle développe des candidats thérapeutiques pour une série de maladies et de troubles, notamment la dystrophie musculaire de Duchenne (Duchenne), les dystrophies musculaires des ceintures (LGMD) et d'autres troubles neuromusculaires et du système nerveux central (SNC). Elle commercialise trois produits, à savoir EXONDYS 51 (eteplirsen) Injection, VYONDYS 53 (golodirsen) Injection et AMONDYS 45 (casimersen) Injection. Ces produits commerciaux sont indiqués pour le traitement de la maladie de Duchenne chez les patients présentant une mutation confirmée du gène de la dystrophine qui se prête au saut de l'exon 51, de l'exon 53 et de l'exon 45. Son pipeline comprend plus de 40 programmes à différents stades de découverte, de développement préclinique et clinique.
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