Négociation Lenz Therapeutics Inc - LENZ CFD

À propos de Graphite Bio, Inc.

Graphite Bio, Inc. est une société d'édition de gènes en phase clinique. La société développe une nouvelle classe de thérapies pour guérir une série de maladies graves et potentiellement mortelles. La plateforme d'édition de gènes de la société permet de corriger des mutations, de remplacer des gènes entiers responsables de maladies par des gènes normaux, ou d'insérer de nouveaux gènes à des endroits prédéterminés et sûrs. Le principal produit candidat de la société, GPH101, est une approche différenciée qui a le potentiel de corriger directement la mutation à l'origine de la drépanocytose et de restaurer l'expression normale de l'hémoglobine adulte (HgbA). Le portefeuille de produits de la société comprend plusieurs programmes, dont le programme de remplacement de gènes, GPH201, pour le syndrome d'immunodéficience combinée sévère liée au chromosome X (XSCID), une maladie rare et potentiellement mortelle dans laquelle de multiples mutations dans un seul gène empêchent le fonctionnement normal du système immunitaire, et le programme d'insertion de gènes ciblés, GPH301, pour la maladie de Gaucher, ainsi que de nombreux autres programmes dans les CSH et d'autres types de cellules.