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关于 Agios Pharmaceuticals Inc.
Agios Pharmaceuticals, Inc.是一家生物制药公司。 公司在其遗传性疾病（GDD）产品组合中的主要候选产品PYRUKYND（Mitapivat）是野生型和各种突变型丙酮酸激酶（PK）酶的激活剂，用于治疗溶血性贫血。 Mitapivat是一种口服的小分子，是丙酮酸激酶R（PKR）酶的强效激活剂。 此外，该公司还在评估米塔皮瓦特用于治疗a型和b型地中海贫血以及镰状细胞病（SCD）的情况，目前正在进行临床试验。 公司还在开发AG-946，这是一种临床阶段的口服PKR酶激活剂，用于治疗溶血性贫血和其他适应症，包括SCD和与中低风险骨髓增生异常综合征（L-IR MDS）相关的贫血，目前正处于第一阶段的临床研究。
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