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关于 Ultragenyx

Ultragenyx Pharmaceutical Inc.是一家生物制药公司，专注于识别、收购、开发和商业化用于治疗严重罕见和超罕见遗传病的新型产品。 公司的治疗方法和临床阶段的管道包括四个产品类别，如生物制剂、小分子、基因治疗和核酸候选产品。 公司的四种获批候选产品包括Crysvita（burosumab）用于治疗X连锁低磷血症（XLH）和肿瘤引起的骨软化症（TIO）；Mepsevii（vestronidase alfa）用于治疗粘多糖病七（MPSVII）或Sly综合症。 Dojolvi (triheptanoin)用于治疗长链脂肪酸氧化障碍或LC-FAOD，以及Evkeeza (evinacumab)用于治疗同源性家族性高胆固醇血症（HoFH）。 该公司的临床候选产品包括DTX401、DTX301、UX143、GTX-102、UX701和UX053。