交易 Stoke Therapeutics, Inc. - STOK CFD

关于 Stoke Therapeutics Inc.

Stoke Therapeutics, Inc.是一家生物技术公司。 它专注于通过上调蛋白质表达来治疗严重遗传性疾病的根本原因。 它正在开发反义寡核苷酸（ASO）药物，这些药物以核糖核酸（RNA）为目标，调节前体-信使RNA（pre-mRNA）的剪接，在需要时以适当的特异性将蛋白质表达上调至接近正常水平。 该公司专注于开发精准医疗平台，以针对一系列遗传病的根本原因，在这些疾病中，患者拥有健康的基因拷贝和无法产生对健康至关重要的蛋白质的变异拷贝。 该公司利用其技术平台--核基因输出的靶向增强（TANGO）来设计ASO，以提高病人体内单个基因的蛋白质表达。 其候选产品STK-001被用于治疗Dravet综合症。 其研究平台旨在解决蛋白质缺乏的问题。