交易 Rocket Pharmaceuticals Inc - RCKT CFD

关于 Rocket Pharma

Rocket Pharmaceuticals, Inc.是一家处于临床阶段的多平台生物技术公司，专注于开发治疗罕见和破坏性疾病的基因疗法。 公司处于临床阶段的体内外慢病毒载体（LVV）项目包括。 范可尼贫血症（FA），是一种骨髓中的遗传缺陷，会减少血细胞的产生或促进错误血细胞的产生；白细胞粘附缺陷-I（LAD-I），是一种导致免疫系统功能紊乱的遗传疾病。 丙酮酸激酶缺乏症（PKD），是一种罕见的红细胞常染色体隐性遗传病，导致慢性非血小板性溶血性贫血，以及小儿恶性骨质疏松症（IMO），是一种遗传病，其特点是骨密度和骨量增加，继发于骨吸收障碍。