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关于 PTC Therapeutics

PTC Therapeutics, Inc.是一家科学驱动的全球生物制药公司。 公司专注于发现、开发和商业化具有临床差异性的药物，为罕见疾病患者带来益处。 公司的投资组合管线包括几个商业产品和处于不同开发阶段的候选产品，包括临床、临床前和研究与发现阶段，重点是开发多个治疗领域的新疗法，包括罕见疾病和肿瘤学。 该公司有两种产品，Translarna（阿塔伦）和Emflaza（deflazacort），用于治疗杜氏肌肉萎缩症（DMD）。 该公司有一个针对影响中枢神经系统（CNS）的罕见单基因疾病的基因治疗候选产品管道，包括用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）的PTC-AADC。