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关于 Graphite Bio Inc.

Graphite Bio, Inc.是一家处于临床阶段的基因编辑公司。 该公司正在开发一类新的疗法，以治疗一系列严重的、威胁生命的疾病。 公司的基因编辑平台可以纠正突变，用正常基因取代整个致病基因，或将新基因插入到预定的安全位置。 公司的主要候选产品GPH101是一种差异化的方法，有可能直接纠正导致镰状细胞病（SCD）的突变，恢复正常的成人血红蛋白（HgbA）表达。 公司的产品线包括多个项目，包括基因替代项目，用于X连锁严重联合免疫缺陷综合症（XSCID）的GPH201，这是一种罕见的、威胁生命的疾病，一个基因的多个突变会阻碍免疫系统的正常功能；用于戈谢病的靶向基因插入项目GPH301，以及其他多个用于造血干细胞和其他细胞类型的项目。