Despre CRISPR Therapeutics AG
CRISPR Therapeutics AG este o companie de editare genetică cu sediul în Elveția. Aceasta se concentrează pe dezvoltarea de medicamente transformative bazate pe gene pentru boli grave. Compania își dezvoltă produsele utilizând platforma de editare genetică Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/Cas9, care permite modificări precise și direcționate ale acidului dezoxiribonucleic (ADN) genomic. Compania are un portofoliu de programe terapeutice într-o serie de domenii de boli, inclusiv hemoglobinopatii, oncologie, medicină regenerativă și boli rare. Principalul său produs candidat este CTX001, o terapie ex vivo CRISPR cu editare genetică pentru tratarea pacienților care suferă de beta talasemie dependentă de transfuzii sau de anemie seceră severă, în care celulele stem hematopoietice ale pacientului sunt modificate pentru a produce niveluri ridicate de hemoglobină fetală în celulele roșii din sânge. Compania are operațiuni comerciale la Londra și în Regatul Unit, precum și operațiuni de cercetare și dezvoltare în Statele Unite.
Ultimele articole despre acțiuni
