US-amerikanische FDA genehmigt Gentherapie von Ultragenyx für seltene Erkrankung

17. Sep (Reuters) - Die US-amerikanische FDA gab am Donnerstag bekannt, dass sie die Gentherapie von Ultragenyx RARE.O zur Behandlung einer seltenen, tödlichen Erkrankung zugelassen hat.

Mit dieser Zulassung ist Fayuvi die erste Therapie für das Sanfilippo-Syndrom Typ A, das durch ein fehlendes Enzym verursacht wird, welches den Körper daran hindert, ein komplexes Zuckermolekül namens Heparansulfat abzubauen. Die Ultragenyx-Aktie legte im Nachmittagshandel um fast 6 Prozent zu.

Die Therapie zielt darauf ab, den zugrunde liegenden Sulfamidase-Enzymmangel (SGSH) zu beheben, der für eine abnormale Anreicherung von Heparansulfat im Gehirn verantwortlich ist und zu fortschreitender Zellschädigung und Neurodegeneration führt.

Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hatte im vergangenen Jahr die Zulassung der Therapie unter Verweis auf Bedenken hinsichtlich der Herstellung abgelehnt.