Sarepta treibt Phase-1/2-Studie zu SRP-1003 gegen DM1 nach neuen präklinischen Daten voran

Von Public Technologies
  • Sarepta Therapeutics kündigt die Weiterentwicklung von SRP-1003 gegen myotone Dystrophie Typ 1 in einer laufenden Phase-1/2-Studie an.
  • Neue präklinische Ergebnisse wurden bereits auf einem Fachkongress präsentiert.
  • Die Daten stützen eine direkte Reduktion des krankheitsauslösenden DMPK-RNA-Signals in Muskelzellen, einschliesslich im Zellkern.
  • Funktionelle Befunde deuten auf eine Normalisierung krankheitsrelevanter Spleissmuster hin, was den Wirkansatz in der Zielstruktur untermauert.
  • Erste Resultate aus der klinischen Studie sollen später in diesem Jahr vorgelegt werden.


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