PTC Therapeutics schliesst Übernahme von Sangamos Fabry-Gentherapie ST-920 ab

Von Public Technologies
  • PTC Therapeutics hat die Übernahme von ST-920 (isaralgagene civaparvovec) von Sangamo Therapeutics abgeschlossen, einer AAV-Gentherapie gegen Fabry-Krankheit.
  • Abschluss der rollierenden BLA-Einreichung bei der FDA für eine beschleunigte Zulassung wird im vierten Quartal 2026 erwartet.
  • ST-920 ist als einmalige Behandlung konzipiert, mit langfristiger α-Gal-A-Produktion und deutlicher Senkung von Gb3 in klinischen Studien.


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