Medikament von Disc Medicine gegen seltene Krankheit erfolgreich in Spätphasenstudie
19. Okt (Reuters) - Disc Medicine IRON.O gab am Montag bekannt, dass seine experimentelle Tablette gegen eine seltene Erkrankung, die bei Sonneneinstrahlung extreme Schmerzen verursacht, in einer Spätphasen-Studie alle primären und sekundären Ziele erreicht habe, woraufhin die Aktie im vorbörslichen Handel um 65 Prozent in die Höhe schoss.
Hier sind einige Details:
Das Unternehmen testete Bitopertin zur Behandlung der erythropoetischen Protoporphyrie (EPP), einer Blutkrankheit, die Patienten extrem empfindlich gegenüber Sonnenlicht macht
Die Erkrankung führt dazu, dass sich eine Substanz namens Protoporphyrin IX (PPIX) im Blut ansammelt, was schmerzhafte Hautreaktionen auslöst, wenn Patienten Sonnenlicht ausgesetzt sind
Die Ergebnisse wurden bekannt gegeben, nachdem die US-amerikanische FDA Anfang dieses Jahres die Zulassung (link) des Medikaments abgelehnt hatte und dabei einen fehlenden klaren Zusammenhang zwischen der Senkung der Protoporphyrin-Werte der Patienten und ihrer Sonnenlichttoleranz anführte
Insgesamt wiesen 183 Patienten ab 12 Jahren, die Bitopertin einnahmen, im Vergleich zu den Placebo-Patienten 41,4 Prozent weniger PPIX im Blut auf, teilte das Unternehmen mit
Bitopertin wurde im Allgemeinen gut vertragen, und es traten keine neuen Sicherheitsbedenken auf, so Disc Medicine
Das Meiden von Sonnenlicht durch den Aufenthalt in geschlossenen Räumen und das Tragen von Schutzkleidung bleibt die wichtigste Maßnahme zur Behandlung der Erkrankung
Die einzige in den USA zugelassene Behandlung für EPP ist ein unter die Haut implantiertes Hormonimplantat namens Scenesse
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