BioMarin legt Fünfjahresdaten aus Phase-3-PROPEL-Studie zu POMBILITI plus OPFOLDA bei spät einsetzendem Morbus Pompe vor

Von Public Technologies
  • BioMarin Pharmaceutical Inc. präsentierte am World Muscle Society Kongress neue Langzeitdaten aus der PROPEL-Studienerweiterung zu POMBILITI und OPFOLDA.
  • Die Auswertung zeigt über mehrere Jahre anhaltende klinische Wirkung bei später Pompe-Krankheit, mit stabilisierten zentralen Funktionsparametern.
  • Das Sicherheitsprofil blieb über die Langzeitbeobachtung konsistent; es traten keine neuen sicherheitsrelevanten Signale auf.
  • Ein Teil der Teilnehmenden brach die Behandlung wegen Nebenwirkungen ab, darunter einzelne schwerwiegende Ereignisse.


Disclaimer: This news brief was created by Public Technologies (PUBT) using generative artificial intelligence. While PUBT strives to provide accurate and timely information, this AI-generated content is for informational purposes only and should not be interpreted as financial, investment, or legal advice. BioMarin Pharmaceutical Inc. published the original content used to generate this news brief via PR Newswire (Ref. ID: 202610021100PR_NEWS_USPR_____SF62144) on October 02, 2026, and is solely responsible for the information contained therein.

Capital Com ist ein reiner Ausführungsdienstleister. Das gegenwärtige Material ist als Marketingkommunikation zu betrachten und sollte nicht als Anlageanalyse oder Anlageberatung interpretiert werden. Jede auf dieser Seite abgegebene Meinung stellt keine Empfehlung von Capital Com oder seinen Vertretern dar. Für die Richtigkeit und Vollständigkeit der auf dieser Seite bereitgestellten Informationen übernehmen wir keine Zusicherung oder Gewähr. Wenn Sie sich auf die Informationen dieser Seite verlassen, tun Sie dies vollständig auf Ihr eigenes Risiko