uniQure: Gentherapie AMT-130 verlangsamt Krankheitsprogression bei Huntington in Phase-I/II-Studien über 48 Monate um 61 Prozent (TFC)

Von Public Technologies
  • uniQure NV meldet neue Langzeitdaten aus laufenden Phase-I/II-Studien zu AMT-130 bei Huntington, mit anhaltend verlangsamter Krankheitsprogression.
  • Die Ergebnisse wurden heute bekanntgegeben; eine Präsentation an einem künftigen wissenschaftlichen Treffen ist angekündigt.
  • Im Hochdosis-Arm blieb der klinische Nutzen über mehrere Jahre sichtbar, mit stabilerer Alltagsfunktion im Vergleich zu externen Kontrollen.
  • Das Unternehmen hält an der regulatorischen Strategie fest; die Zulassungsunterlagen stützen sich auf frühere Daten, die neuen Resultate waren nicht enthalten.
  • Sicherheitsprofil insgesamt beherrschbar; schwere entzündliche Ereignisse traten im Hochdosis-Arm auf, lösten sich laut Angabe vollständig.


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