Pharming legt positive Phase-II-Topline-Daten zu Leniolisib bei genetischen primären Immundefekten mit Immundysregulation vor

Von Public Technologies
  • Pharming Group NV präsentierte am ESID 2026 positive Phase-II-Topline-Daten zu Leniolisib bei genetisch definierten primären Immundefekten jenseits von APDS.
  • Die Studie zeigt klinische Verbesserungen bei zentralen Krankheitszeichen der Immundysregulation, insbesondere bei Lymphoproliferation.
  • Zusätzlich wurden günstige Signale bei Lungen- und Leberbeteiligung beobachtet; das Sicherheitsprofil blieb insgesamt konsistent, ohne neue Warnsignale.
  • Alle Teilnehmenden, die die Behandlung abschlossen, wechselten in eine Langzeit-Verlängerungsstudie.
  • Topline-Ergebnisse aus einer separaten Phase-II-Studie in CVID erwartet Pharming im November.


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